Families of Spinal Muscular Atrophy; Científico en células madre de la Universidad de California, Irvine; y California Stem Cell anuncian colaboración para estudios de seguridad en la terapia con células madre en la Atrofia Muscular Espinal. Estudios de seguridad conducentes a la aplicación de FDA en la terapia con c élulas madre en AME comenzarán a comienzos del 2008.

19 de Febrero, 2008: Families of Spinal Muscular
Atrophy (FSMA); un científico en células madre de la Universidad de California, Irvine (UCI); y California Stem Cell, Inc. (CSC) se complacen en anunciar una asociación para lograr avances en una posible terapia con células madre a ser aplicada en ensayos   clínicos  con humanos. El conjunto específico de estudios planeados, que será conducido conforme a las normas de la FDA, evaluará la seguridad de los  progenitores neuronales motores derivados de células madre humanas después del transplante.

AME es una afección genética hasta ahora sin tratamiento y constituye el principal causante genético de muerte de niños menores de dos años de edad. AME está definida por  la degeneración de los  músculos que responden a los movimientos  voluntarios que incluyen los músculos que controlan  el desplazamiento a gatas, el caminar, la deglución debido a la disfunción o muerte de las neuronas motoras. Es una  enfermedad que debilita y en muchos casos fatal.

Estos estudios de seguridad constituyen el paso crítico en el avance de la terapia con células madre en ensayos humanos de AME.  CSC desarrolló poblaciones de neuronas motoras humanas de alta pureza  para ser usadas en terapias de transplante y han sido utilizadas exitosamente en prueba del concepto de eficacia y en estudios de seguridad preliminares llevados a cabo en el laboratorio del Dr. Hans Keirstead en la UCI con financiamiento de FSMA.  CSC emplea protocolos de fabricación escalables para producir y abastecer la gran población de progenitores neuronales motores de grado clínico que se requieren para estos estudios fundamentales y futuros ensayos clínicos con humanos.

"Esta colaboración demuestra la amplitud de destrezas que se   necesitan para llevar un posible tratamiento. Tengo la plena   seguridad de que hemos formado el equipo correcto y el plan    correcto para hacer que este tratamiento avance rápida y   diligentemente," dijo Hans S. Keirstead, Catedrático, UCI.

"California Stem Cell se complace en formar parte de  esta colaboración con Families of SMA y la UCI y es optimista, en base a datos preliminares, en cuanto a las grandes probabilidades que existen para desarrollar exitosamente  una terapia de transplante para AME, enfermedad que desbasta a tantas familias." dijo Chris Airriess, Principal de Operaciones, CSC.

Los estudios están siendo conducidos en forma paralela en  el laboratorio Keirstead en la UCI y en el laboratorio del  Dr. Douglas Kerr en la Universidad Johns Hopkins, con financiamiento de FSMA, con el objetivo de mostrar los beneficios del reemplazo del progenitor neuronal motor en modelos animales con enfermedad neuronal motora. Esto contribuye al  trabajo pionero publicado por el Dr. Kerr en la Historia de Neurología en 2005 que demuestra que los transplantes de neuronas motoras derivadas de células madre embrionarias de ratones en la médula espinal puede conectar con los músculos y  restaurar parcialmente la función en ratas paralizadas. 

"Este programa alberga muchas promesas para nuestros pacientes   y familias.  Mientras FSMA realiza inversions significativas en   enfoques de drogas tradicionales  o de  relativamente bajo riesgo   con el objetivo de ncontrar un tratamiento para AME, es posible que   las terapias alternativas como las células madre contengan la clave   para la cura.  Nuestra estrategia es financiar ambos enfoques en   paralelo para alcanzar nuestros objetivos tan rápido como sea   posible,  a la vez que minimizamos riesgos” dijo Kenneth Hobby,   Director Ejecutivo, FSMA.

"Families of SMA agradece enormemente a The Dhont   Family Foundation por el aporte de $200,000 donados  para ayudar a que este programa con células madre avance."

La terapia con células madre para AME tiene el potencial para reemplazar las neuronas motoras perdidas durante el curso de la enfermedad. Mientras otros tipos de terapias tienen el potencial para retardar la progresión de la enfermedad y  posiblemente incrementar la fuerza, el reemplazo neuronal motor a través del uso de células madre es el único medio para reemplazar las neuronas motoras un vez que éstas no existen. Esta estrategia podría ser de gran utilidad para tratar trastornos múltiples tales como la afección en la médula espinal, mielitis  transversa, y escoliosis lateral amiotrófica (ELA), además de la Atrofia Muscular Espinal.

Acerca de  Families of Spinal Muscular Atrophy:

Families of SMA pone toda su dedicación al desarrollo  de un tratamiento y cura para la AME mediante la promoción y financiación de la investigación, el apoyo a las  familias para tratar con los programas de información  y mediante la educación al público y a la comunidad médica. La organización, fundada en 1984 por un pequeño grupo de padres, ha crecido en más de 32 secciones y afiliados en el mundo y cuenta con más de 50.000 adherentes. La mayor parte de los ingresos que recibe FSMA  proviene del esfuerzo voluntario, financiando casi $40 millones por investigación.  La investigación patrocinada por FSMA ha aportado significativamente a que se tenga un mejor entendimiento de AME y a avanzar en nuevas terapias conducentes al ensayo clínico  humano. Por más información, ver  www.curesma.org Contacto: info@fsma.org o llamar al 800 886-1762.

Acerca de California Stem Cell, Inc:

California Stem Cell, Inc. con base en Irvine, CA  es una una empresa de fondos privados dedicada a la fabricación de células humanas de alta pureza para el desarrollo terapéutico y aplicación clínica.  Fundada en 2005, CSC ha desarrollado métodos propios para la producción escalable de neuronas motoras humanas, progenitores neuronales, células del músculo cardíaco y nódulo sinoatrial.  Contacto: press@californiastemcell.com

Acerca de la University of California, Irvine:

La Universidad de California, Irvine es una universidad de  alto prestigio dedicada a la investigación, becas y servicios a la  comunidad. Fundada en 1965, la UCI se encuentra entre los campus de crecimiento más rápido de la Universidad de California, con más de 27.000 estudiantes en curso y graduados y con aproximadamente 2.000 miembros de la facultad. El tercer empleador más grande en el Condado Orange, la UCI  contribuye con un impacto económico anual de $3.6 billones.

Por más información sobre la UCI, visite www.today.uci.edu