Criterios para los Ensayos Clínicos

Argentina es el 7mo. centro de pruebas de éste protocolo, el cual se está realizando y ya se han cubierto los cupos de postulantes.

1. Diagnóstico genético confirmado del  5q (brazo largo del cromosoma del par Nº 5)  SMA
2. AME 2 o AME 3 no ambulatoria: todas las personas deben ser capaces de sentarse en forma independiente por al menos 3 segundos sin soporte.
3. Edades de 2 a 8 años al momento de inscripción

Grupo 3

1. Diagnóstico genético confirmado del 5q (brazo largo del cromosoma del par Nº 5)
2. Las personas con AME (AME Tipos 2 ó 3) quienes puedan pararse por 2 segundos en forma independiente sin banda u otro tipo de soporte,  quienes puedan  caminar en forma independiente.
3. Edades de 3 a 17 años al momento de inscripción para el estudio.

Criterios para la Exclusión

Grupo 1 y 2

1. Necesiten apoyo con BiPAP >12 horas por día.
2. Columna espinal o fijación para escoliosis o necesidad anticipada dentro de los seis meses de la inscripción.
3. Inhabilidad para satisfacer los requerimientos de visita al estudio o para cooperar en forma confiable con el testeo funcional
4. Coexistencia de condiciones médicas que produzcan contraindicación para el viaje, testeo o estudio.
5. El uso de medicación o suplementos los cuales interfieran con el  metabolismo del ácido valproico o carnitina dentro de los 3 meses de inscripción para el estudio.
6. Uso corriente de VPA (Ácido Valproico) ó de carnitina. Si la persona para estudio está tomando VPA o carnitina, los pacientes deben pasar por un período de "limpieza" de 12 semanas antes de inscribirse para el estudio.
7. Índice de masa corporal > 90 % para la edad

Grupo 3

1. Columna espinal o propensión a la escoliosis o necesidad anticipada dentro de los seis meses  de inscripción.
2. Inhabilidad para satisfacer los requerimientos de visita al estudio o para cooperar con el testeo funcional.
3. Transaminasas, amilasa o enzima > 3.0 de valores normales, WBC < 3.0 o neutropenia < 1.0, plaquetas <100 K, o hematocrito < 30 que persistan por un período mayor de 30 días.
4. Coexistencia de condiciones médicas que produzcan contraindicación para el viaje, testeo o estudio.
5. El uso de medicación o suplementos los cuales interfieran con  el metabolismo del ácido valproico o carnitina dentro de los 3 meses de inscripción para el estudio.
6. Uso corriente de VPA (Ácido Valproico) ó de carnitina. Si la persona para estudio está tomando VPA o carnitina, los pacientes deben pasar por un período de "limpieza" de 12 semanas antes de inscribirse para el estudio.
7. Índice de masa corporal > 90 % para la edad.
8. Mujeres/chicas embarazadas, o quienes planeen quedar embarazadas durante el curso del estudio.