Families of Spinal Muscular Atrophy Anuncia un Adelanto Importantísimo en el Desarrollo de una Droga Candidata para Enfermedad sin Tratamiento en la Actualidad
Se Selecciona el Primer Candidato Clínico Novedoso para la Atrofia Muscular Espinal
Junio 22, 2007, Libertyville, IL --Families of Spinal Muscular Atrophy (FSMA) se complace en anunciar la selección de un Candidato Clínico para la Atrofia Muscular Espinal a través del programa que se está realizando en deCODE chemistry. Al mismo tiempo, FSMA extiende ahora el contrato con deCODE para continuar el trabajo hacia la aplicación de una Nueva Droga de Investigación (NDI) con la Administración de Alimentos y Droga. Si resulta exitoso, este sería la primera droga novedosa diseñada especialmente para tratar la Atrofia Muscular Espina (AME).
La AME es una afección genética que no tiene en la actualidad tratamiento y es la causa de muerte de niños menores de dos años. La AME se distingue típicamente por la degeneración del movimiento muscular voluntario incluyendo los músculos que controlan el gateo, la ambulación, la deglución y la respiración. Este es un paso importante en el desarrollo de terapéutica molecular pequeña para esta enfermedad debilitante que es generalmente fatal.
Los compuestos principales han demostrado tener la capacidad de extender la supervivencia en ratones modelos con AME. Debido a este exitoso resultado, las organizaciones actualmente han logrado seleccionar un Candidato Clínico. Esta es la primera vez que un compuesto novedoso específicamente diseñado para tratar la AME ha alcanzado esta etapa en el desarrollo de drogas. Families of SMA lleva ya 7 años financiando y dirigiendo este programa especial. La inversión total de este programa solo, es más de $10M.
"La selección de un Candidato Clínico significa que ahora estamos preparándonos para llevar a cabo los ensayos de seguridad requeridos para solicitar a la FDA comenzar los ensayos clínicos. Este trabajo requerirá el financiamiento de $2.5M y lleva casi 12 meses completarlo," dijo Kenneth Hobby, Director Ejecutivo de Families of SMA. "Si tenemos éxito en esta etapa pasaríamos luego a comenzar con los ensayos clínicos en fase I."
"Con gran emoción, el programa ha identificado en cultivos compuestos parecidos a drogas que actúan en las células de paciente con AME que incrementan la actividad del gen SMN2 y por consiguiente la cantidad de proteína funcional del SMN. Los mismos compuestos también tienen beneficios terapéuticos en ratones modelos con formas severas de AME. Estamos muy contentos de ver que el proyecto haya alcanzado esta etapa," dijo Mark Gurney, Vice Presidente Senior, de deCODE genetics y deCODE chemistry.
"Que nosotros sepamos, este el primer programa novedoso para la AME que haya alcanzado esta etapa," dijo la Dra. Jill Jarecki, Directora de Investigación de FSMA. "El objetivo de la colaboración de deCODE fue generar un compuesto optimizado final que contenga las propiedades requeridas de una droga efectiva para la AME, llamado un "Candidato Clínico". Ahora, en Mayo de 2007 se alcanzó este objetivo. Tal como se informará en Junio en el próximo 11er. Encuentro Anual Internacional del Grupo AME patrocinado por FSMA, nuestros compuestos prolongan la supervivencia de los ratones modelos con AME y son muy efectivos en la penetración de la barrera hematoencefálica para alcanzar las neuronas motoras en la médula espinal. Somos muy optimistas con la posibilidad de pasar, dentro del próximo año, esta droga a NDI (nueva droga de investigación) y, lo que aprendamos ayudará a afianzar el proyecto de droga que se tiene para la AME." |
