Terapia Genética. Correción en muestras de células con Atrofia Muscular

20-07-2005

Un grupo de estudiosos de la facultad de Roma Tor Vergara, gracias a un nuevo método de terapia genética, que no utiliza virus, más bien sólo particulas "terapéuticas" de ADN, logró por primera vez corregir en muestras el defecto de células humanas portadoras de atrofia muscular de la espina dorsal (SMA).

El estudio que aparece en el número de julio de la revista Human Gene Therapy, por su innovación, podría abrir un camino a una nueva terapia genética de la enfermedad en el útero, o sea, en el seno materno.

El estudio, coordinado por el genetista Giuseppe Novelli (primera investigadora Federica Sangiuolo) fue conducido gracias al financiamiento de 2 asociaciones de enfermos, utilizó algunas células fetales llamadas "Trofoblasto", afectadas por SMA, sacadas a la 12 semana de gestación.

"Las células – explicó Novelli – se han tratado con un fragmento de ADN terapéutico inyectado en el núcleo de cada célula enferma, que ha logrado corregir el defecto genético. El resultado del experimento  - agregó – es que hubo un incremento de producción de la proteína determinante para el desenvolvimiento de la enfermedad, y tal incremento se mantuvo estable por un tiempo".

La enfermedad (afecta a un bebé cada 10000), explicó el genetista, provoca la degeneración de las motoneuronas y se desarrolla durante la vida embrional, por lo tanto al nacimiento los niños  no mueven los miembros; por ahora no existe una cura.

"La particularidad del método de terapia genética – remarcó Novelli – es que no se usan virus como transportadores para corregir el patrimonio genético de las células enfermas, más bien sólo particulares fragmentos de ADN, que una vez introducidos directamente en el núcleo por medio de microinyecciones, están en condiciones de hacer producir las moléculas correctas y no más aquellas defectuosas que determinan la enfermedad."

El método de la microinyección nuclear del ADN terapéutico fue puesto a punto por el americano Dieter Gruenert de la universidad de San Francisco y es la primera vez que con esta técnica se ha obtenido una prueba funcional: el gen reparado volvió a funcionar de nuevo y producir la proteína faltante.

Además, las células humanas sobre las cuales se ha conducido el experimento (los Trofoblastos) han mostrado características de  "staminalitá" (no tengo traducción)  y esto abre nuevas esperanzas; se trata de células que se pueden obtener en los fetos a partir de la 10 semana de gestación.

"Se abre así – concluye Novelli – la posibilidad de hacer terapia genética en útero, utilizando células fetales tomadas directamenete desde el feto enfermo, corrigiéndolas y reinsertándolas, sin problemas de rechazos." (ANSA)